QED Therapeutics, una subsidiaria de BridgeBio Pharma, es una compañía de biotecnología enfocada en la medicina de precisión para trastornos impulsados por FGFR. Actualmente, se centra en el desarrollo de infigratinib (BGJ398), un inhibidor selectivo de tirosina quinasa FGFR1-3 administrado por vía oral, para pacientes con cáncer y displasias esqueléticas pediátricas.
Infigratinib ha demostrado potencial en las displasias esqueléticas pediátricas, incluida la acondroplasia. En los primeros trabajos publicados en el Journal of Clinical Investigation (Komlra-Ebri D y otros, JCO 2016), los investigadores demostraron que bajas dosis de infigratinib corrigieron las características patológicas de la acondroplasia en modelos de ratón. Al tratar la enfermedad en su origen, infigratinib demostró una gran mejoría en los modelos de acondroplasia en ratones.
QED Therapeutics está actualmente completando un programa preclínico en acondroplasia, que incluye estudios de eficacia adicionales y un sólido programa de seguridad. Los resultados pendientes de este programa, los estudios clínicos con infigratinib en niños con acondroplasia comenzarán en 2019.
Para más información visite www.QEDTx.com
QED Therapeutics, a subsidiary of BridgeBio Pharma, is a biotechnology company focused on precision medicine for FGFR-driven disorders. It is currently focused on the development of infigratinib (BGJ398), an orally administered FGFR1-3 tyrosine kinase inhibitor, for patients with cancer and pediatric skeletal dysplasias.
Infigratinib has shown potential in pediatric skeletal dysplasias, including achondroplasia. In early work published in the Journal of Clinical Investigation (Komlra-Ebri D et al., JCO 2016), researchers demonstrated that low doses of infigratinib corrected the pathological features of achondroplasia in mouse models. By treating the disease at its source, infigratinib demonstrated significant improvement in mouse models of achondroplasia.
QED Therapeutics is currently completing a preclinical program in achondroplasia, which includes additional efficacy studies and a robust safety program. Pending results from this program, clinical studies with infigratinib in children with achondroplasia will begin in 2019.
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